基因编辑不只是CRISPR——精确的rAAV技术 - 最太太 - 日常生活...

来自 : 发布时间：2024-05-16

简述：2016年1月11日,美国专利和商标局(USPTO)表示已开始审核 CRISPR-Cas9专利 ,以确定这项技术的第一发明单位究竟是麻省理工还是加州伯克利.审核期间,专利申请双方需要提供期刊出版物和实验室记录等相关技术来证明技术的原创性. ...2016年1月11日，美国专利和商标局（USPTO）表示已开始审核\"CRISPR-Cas9专利”，以确定这项技术的第一发明单位究竟是麻省理工还是加州伯克利。审核期间，专利申请双方需要提供期刊出版物和实验室记录等相关技术来证明技术的原创性。 有人抢专利，有人抱大腿，还有人在埋头做研究颠覆专利。科技的进步就是这样循环往复，片刻不停。 就在大家为了争夺CRISPR专利激战正酣的时候，有公司对基因编辑的应用已经达到了前所未有的高度——实现了CRISPR技术和rAAV技术的灵活应用。对CRISPR大家已不陌生，而低调的rAAV可能还不不为大家所知。 rAAV，全称重组腺相关病毒。相对于炒得火热的CRISPR/Cas9，rAAV虽然低调，但并不简单。首先，它能将外源基因有效地整合入宿主染色体上，介导目的基因在宿主中长期、稳定地表达。其次，它十分精确，非常适合单点突变。更为重要的是，该整合过程中细胞利用同源重组（Homologous Recombination）的原理进行DNA修复，错误率极低。因此几乎不存在脱靶效应，所以能够做基因治疗。这一点是CRISPR无法达到的。 AAV病毒本身对人体并无致病性，迄今从未发现野生型AAV对人体致病，并且绝大多数人（80%以上）本身就携带AAV。重组AAV去除了野生型AAV基因组的96%，进一步保证了安全性，因此被批准用来作为基因治疗的工具。 谈起基因编辑技术的应用，前文所提及的能将CRISPR和rAAV技术灵活应用的神秘公司就是——Horizon Discovery。在对rAAV技术和CRISPR技术的应用上，Horizon公司是一个不容忽视但在中国市场却鲜为人知的存在。十年前，Horizon已经开始了以基因编辑技术为核心的研究和应用。到如今，Horizon已对超过100种细胞系进行基因编辑，编辑过4000个以上不同的基因编辑项目，覆盖20种以上不同组织。利用基因改造技术，Horizon生产出了各种成对的细胞株（野生型+等位基因人工变异的细胞株）。针对癌症相关的基因，根据致病机理不同，Horizon还针对同一个基因编译出了不同位点变异的细胞株。这些成对的细胞株是癌症研究的最佳模型。除细胞模型外，Horizon旗下的SAGELAB将基因编辑技术应用于动物模型，进一步提供老鼠等高等动物的癌症模型。 而且与CRISPR专利权所属仍有纷争不同，Horizon拥有rAAV全球独家专利授权，这也是目前rAAV技术虽然厉害但是没有走到幕前引起大众关注的原因。据笔者了解，这个神秘的公司还同时拥有所有3大主要CRISPR/Cas9发明者的授权，其中两位发明者更是名列其顾问团队之中。也就是说，不管CRISPR专利的争夺结果如何，都不会影响Horizon对CRISPR专利的使用权，更不会改变Horizon这个拥有超过十年基因编辑经验的公司在该领域的强势地位。 在rAAV和CRISPR的助力下，Horizon得以将自主知识产权（创新小分子化合物），服务和产品销售到美国、欧洲，日本等50个国家的超过400个实验室，和全球各大药企合作引领癌症研究，现已有超过400篇专业论文证实有关技术的实用性和前端性。同时，Horizon还与全球各大基因检测平台和产品生产企业在建立基因检测标准品上合作，在未来将成为检测产品的一部分。 Horizon公司至今已获得十余个科技和新兴企业大奖，其中包括2012年英国皇家颁发的女皇全英企业大奖，2013年在美国获得的个性化医学世界代表大会\"最有前途公司”大奖，2014年荣获的欧洲著名的\"最有前途生命科学公司”大奖等。2014年3月，Horizon成功在伦敦上市，成为剑桥有史以来上市融资最多的生物高科技公司。目前Horizon在全球有5个产业基地，今年更与诺贝尔奖获得者Jary Mullis联合建立Avvinity therapeutics公司，强势进军免疫肿瘤学领域。正如其主要技术之一rAAV，Horizon也低调却蕴藏实力。 CRISPR专利最终花落谁家，rAAV技术的挑战将带来怎样的新格局，Horizon将有什么新的动作和成就，基因编辑的江湖又会有怎样的血雨腥风？一切都会随着技术的革新、应用的拓展而迎来新变化。让我们拭目以待。 CRISPR 基因编辑技术及张锋的贡献 2016年09月14日讯 地球上所有细胞生物的遗传信息都储存在数字化的DNA序列中.今天,基因测序技术已经非常发达,DNA序列可以非常廉价迅速的确定.但测序只是读取数据,近年生物学最大的发现与发明之一是可编程的基因编辑技术:CRISPR-C... 生活常识 首份CRISPR基因编辑的蔬菜大餐 你敢吃吗？ 2016年09月10日讯 在2014年8月13日,发表在Cell子刊 Trends in Biotechnology 的一项研究称,基因组精确编辑技术的最新研究进展,增加了这样一种可能性:不需要引入外源基因,就可以对水果和其他作物进行遗传改... 生活常识 我学者开发精确的CRISPR注释程序 2016年09月10日讯 CRISPR系统对于原核生物免疫系统对抗入侵元素发挥关键的作用,也被设计成促进真核生物基因组的靶向基因编辑.近期,来自中科院深圳先进技术研究院.湖北工业大学和吉林大学等处的研究人员,在 Scientific Rep... 生活常识 基因组编辑技术CRISPR/Cas9的重大发现 2016年08月31日讯 基因组编辑技术CRISPR/Cas9被 科学 杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视.CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称.CRISPR/Cas最... 生活常识 Nat Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病 2016年08月18日讯 刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中,来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症,该研究为后期通过基因组编辑技术来... 生活常识 将CRISPR技术带入临床，拜耳合资建立基因编辑新锐 2016年08月24日讯 近日,初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics公司和德国药企拜耳公司共同合资成立 Casebia Therapeutics,计划在美国马萨诸塞州剑桥地区开设实验室和置办业务场所. 这一计划源于去年年底... 生活常识 戴一凡教授：利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪 2016年06月20日讯 由生物谷主办的 2016(第三届)基因编辑研讨会 在沪隆重召开.南京医科大学特聘教授戴一凡为我们带来了关于 利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪 的精彩报告. 戴一凡博士现为南京医科大学特聘教授,江... 生活常识 CRISPR基因编辑技术开启五大门派 2016年03月31日讯 只要出现一篇关于CRISPR-Cas9的报道,Addgene的员工就会立刻找到它.这家非营利公司是论文作者经常储存研究中使用的分子工具的地方,也是其他科学家立即获取这些分子工具的地方,还是一些科学家可以即刻得到相关... 生活常识 Crispr基因编辑技术日渐成熟 将成为抗击癌症的利器 CRISPR/Cas系统是大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统,能够以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为 记忆 .近年来以CRISPR/Cas9... 生活常识 天呐！CRISPR基因编辑技术或将用于对人类胚胎进行编辑 近日,来自英国的监管委员会将去评估敲除日龄胚胎发育基因所引发的效应,来自科瑞克研究所的研究人员Kathy Niakan讨论了该项目背后的基本原理,同时他们还希望这项调查有一天或将改善人类的不育疗法. 这项研究中研究人员揭示了受精卵的单个细胞... 生活常识 CRISPR基因编辑的临床之路 2016年08月25日讯 CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床.今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯.研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗... 生活常识 Nature：那些可能超越CRISPR的基因组编辑新技术 2016年08月22日讯 CRISPR-Cas9工具使得科学家们能够几乎随意地改变基因组.人们称赞它比以往的技术明显更简单.更廉价及更通用,CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩,已发现了一些医学和基础研究的新应用. 但CRIS... 生活常识 【研究】crispr基因编辑技术或有望治疗癌症和hiv等顽疾 crispr/cas系统是大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统,能够以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为 记忆 .近年来以crispr/cas9... 生活常识 基因编辑技术CRISPR背后的无名英雄 2016年08月25日讯 当Blake Wiedenheft开始研究微生物时,他的工作目标遥远而模糊.他的博士研究项目是采集美国黄石国家公园的温泉样本,然后在实验室建立人工模型并研究生活在那些不宜居的水中的微生物. 我们希望了解生命如何在沸... 生活常识